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ヒト受精卵にCRISPR/Cas9ゲノム編集技術を適用して赤ちゃん(双子)が誕生

香港で2018年11月27日~29日に開催されるヒトゲノム編集国際会議に合わせたタイミングで、中国の広東省深圳市にある南方科技大学の賀建奎(が・けんけい;He Jiankui)副教授が、世界で初めてとなるゲノム編集された赤ちゃん(双子)を誕生させたと発表しました。この発表は倫理的にも法的にも許されるものではないとして大きな批判を浴びています。会議2日目の28日にはHe Jiankui博士が登壇し実験結果の報告を行いました。 CRISPR/Cas9を用いたゲノム編集は、実験動物を用いる研究者の間では非常に一般的になっています。そこで常に議論となるのはオフターゲットの効果(狙った遺伝子とは異なる場所の遺伝子を破壊してしまうこと)で、オフターゲットの遺伝子が破壊されることは、予期しない遺伝病を導入してしまう恐れがあります。実験動物ならオフターゲットの可能性がゼロに近ければ許されるかもしれませんが、ヒトの場合は完全にゼロでないと困ります。CRISPR/Cas9をヒトに応用したときの安全性に関して研究者間でコンセンサスが得られていない状況で、一人の研究者が倫理規定などを無視してデザイナーベビーを誕生させてしまったというは極めて重大な事件です。   ヒト受精卵でノックアウトされた遺伝子CCR5 人類初となるゲノム編集ベビーの誕生にあたって、何の遺伝子が編集の対象となったのでしょうか?He Jiankui博士がCRISPR/Cas9を用いたゲノム編集を行ったのはCCR5という遺伝子です。これはエイズウイルス(HIV)が細胞に侵入するのを助ける働きがあり、この遺伝子が働かないようにすればエイズウイルスに感染しなくなります。今回の遺伝子編集ベビー誕生にあたっては、父親がHIV感染者で、母親がHIV陰性の夫婦が選ばれ、受精卵のCCR5遺伝子をノックアウト(破壊)することにより遺伝子の働きをなくしました。この結果、ゲノム編集された赤ちゃんはエイズウイルスに感染しないことが期待されます。 参考 「エイズに免疫を持つ人々」の遺伝的特性が明らかに(上)(2005.01.11 TUE 04:00 WIRED)最も高いレベルのHIV免疫を持つ人には、1対の変異遺伝子――対になっている相同染色体のそれぞれに1つずつ――を持っているという共通点がある。この遺伝子があると、免疫細胞はエイズウイルスを侵入させる「受容体」を生成しない。この、いわゆる『CCR5』受容体――科学者たちによると「錠」のようなものだという――がないと、HIVは細胞に入り込めず、乗っ取ることもできない。(英語原文の記事 wired.com)   ゲノム編集ベビー誕生までの実験手順 今回のゲノム編集ベビー実験では、HIV感染者である父親とHIV陰性の夫婦らを対象としています。顕微授精(ICSI) で得た受精卵に、Cas9とCCR5遺伝子のsgRNAをインジェクションします。インジェクションした受精卵は、胚盤胞(blastocyst)の時期まで培養し後、母親に体内に移植します。複数の夫婦がこの実験に参加していますが、そのうちの一組の夫婦から双子の赤ちゃん(LuluとNana)が誕生しました。 (図の引用元:のJiankui He博士の講演動画)   ゲノム編集ベビー誕生の報道 First gene-edited babies reported in China (Associated Press2018/11/25 に公開) HONG KONG (AP) — A Chinese researcher claims that he helped …

体の細胞の遺伝情報を直接書き換える初の試み

人間の体の構造や機能の設計図となるのが遺伝子配列です。この配列の一部が通常と異なると、正常に機能するたんぱく質が作られなくて遺伝的な病気になることがあります。アリゾナ州出身のブライアン・マデュー(Brian Madeux)さん(44)は、イズロン酸-2-スルファターゼ (iduronate–2-sulfatase)という酵素の遺伝子にそうした異常があり、ハンター(Hunter)症候群と呼ばれる遺伝性代謝異常症に悩まされてきました。症状が広範囲にわたるため、2年に一回はなにかしらの手術を受けなければならないような生活をおくってきたそうです。 MPS II (Hunter syndrome) is a progressive disorder that primarily affects males and is caused by mutations in the gene encoding the iduronate-2-sulfatase (IDS) enzyme which is also required for the degradation of GAGs. Children with MPS …